声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。
小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列,主要包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)、小激活RNA(saRNA)、微小RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)等。小核酸药物相比现有小分子和抗体药物具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。
中美瑞康是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发和商业化RNA激活技术。中美瑞康已搭建了具有独立自主知识产权的“Smart-TTC”和“SCAD”两大关键技术平台,积极推进10余个小激活RNA(saRNA)药物研发管线,在罕见病、肿瘤、中枢神经系统、肝脏靶点等领域发展迅速,其中2个关键项目已进入IND-enabling开发阶段。
艾码生物专注于临床需求尚未满足的疾病的药物开发,特别是中枢神经系统疾病、感染和肿瘤等领域的合成生物学自组装外泌体核酸类药物的开发。该公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统,有望突破核酸药物的递送瓶颈,实现全新的多功能基因组件的靶向递送,力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。
投资机构:正心谷资本、CPE源峰、道远资本、三一创新投资、金沙江联合创投
舶望制药成立于2021年,由数位siRNA药物开发经验丰富的科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供更好的治疗手段。团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。
大睿生物成立于2021年,致力于发现和开发模块化和可编程的核酸药物,以惠及世界各地的患者。 在蓝筹投资者的支持下,大睿生物开发了自有知识产权的RAZORTM平台,从下一代化学修饰和新颖的生物学见解中研发和开发差异化的siRNA药物分子。
瑞博生物于2007年由资深海归博士和国内专家团队创立,致力于自主知识产权的小核酸药物研发,以及在全球范围内开展临床项目研发及商业化。瑞博生物自主研发的高效长效RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术达到国际水平。该公司持续发展收获了众多投资者的青睐,已完成多轮总金额超过15亿元的股权融资。
昂拓生物成立于2022年,是一家基于反义核酸技术的药物开发企业。基于团队过往在业界的前沿研究,昂拓生物搭建了国际领先的独特高效siRNA技术平台和双向调控蛋白表达的ASO技术平台,从而极大扩展了可治疗的疾病范围。昂拓生物目前着力于基于新型反义核酸技术的创新药物的研发,主要开发治疗肝靶向以及肝外靶向的代谢类常见病以及严重罕见病的核酸药物。
佑嘉生物是由多名海归博士和具有丰富产业化经验的团队联合创建,产品管线覆盖抗纤维化、抗病毒、心血管疾病等领域。目前已建立成熟的核酸药物全流程开发平台,包括核酸药物智能设计NDDS系统、药物评价系统、CPNP\PNAC\LNP递送系统和核酸药物CMC平台。
浩博医药成立于2019年,致力于研发用于治疗和预防慢性乙型肝炎及其他重大传染疾病的创新药物和疫苗。目前,浩博医药布局的三大创新管线:乙肝治愈小核酸药物平台、乙肝治疗性疫苗平台、合作开发的鼻喷抗体平台都已经进入了临床申报阶段。
迦进生物于2022年1月成立于上海张江科学城,是国内首批从事小核酸偶联药物(X-oligo conjugate,XOC)研发的生物科技公司,专注于以偶联方式实现小核酸的肝外递送,填补了国内在这一细分领域的空白。
安天圣施成立于2017年,位于苏州工业园区,公司系中国首个以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸(ASO)药物的公司,拥有多项国际最新ASO技术。该公司有多个项目在推进中,其中针对杜氏肌营养不良症(DMD)、脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)等疾病的药物研发已取得重要进展。